美國國會調(diào)查：FDA在批準(zhǔn)阿爾茨海默氏癥藥物時“充斥著違規(guī)行為”

智通財經(jīng)APP獲悉，美國國會周四公布的一份報告顯示，美國食品和藥物管理局(FDA)在批準(zhǔn)百健(BIIB.US)阿茲海默癥藥物Aduhelm的過程中，未能遵守自己的指導(dǎo)方針和內(nèi)部做法，該藥物“充斥著違規(guī)行為”。

根據(jù)一份工作人員報告，F(xiàn)DA與百健的互動是“非典型的”，并且沒有遵循該機(jī)構(gòu)的文件協(xié)議，由眾議院兩個委員會對該藥物的監(jiān)管審查、批準(zhǔn)、定價和營銷進(jìn)行了為期18個月的調(diào)查。

FDA于2021年6月不顧外部顧問小組的反對，以加速審批途徑批準(zhǔn)了Aduhelm，他們不相信數(shù)據(jù)明確證明了該藥物對患者的益處。

Aduhelm于2021年6月獲得批準(zhǔn)，不是因為它顯示出對抗腦萎縮的有效性，而是因為它能夠減少大腦中的淀粉樣斑塊，這是一種與疾病相關(guān)的物理標(biāo)記。另一種減少淀粉樣蛋白的實驗性藥物是日本衛(wèi)材(Eisai)與百健合作開發(fā)的lecanemab， 9月份在減緩疾病方面取得了積極的結(jié)果。

這份由眾議院監(jiān)督與改革委員會和眾議院能源與商業(yè)委員會的工作人員撰寫的報告總結(jié)道，“本報告中的調(diào)查結(jié)果引起了人們對FDA在協(xié)議方面的失誤以及百健在Aduhelm批準(zhǔn)過程中無視有效性和可獲得性的嚴(yán)重?fù)?dān)憂?！?/p>

但根據(jù)美國國會的調(diào)查報告，百健將Aduhelm視為一個“前所未有的財務(wù)機(jī)會”，該報告批評百健為該產(chǎn)品設(shè)定了不合理的每年5.6萬美元的高價。報告稱，百健制定了積極的上市和營銷計劃，旨在實現(xiàn)收入最大化，盡管該公司意識到治療對患者來說成本高昂，并成為聯(lián)邦醫(yī)療保險(Medicare)的負(fù)擔(dān)。

此后，百健已將Aduhelm的價格下調(diào)至2.82萬美元，以降低患者的自付費用，并減少“對美國醫(yī)療保健系統(tǒng)的潛在財務(wù)影響”。然而，國會的調(diào)查報告指出，這一決定是在公眾強(qiáng)烈反對后才做出的。

FDA最初批準(zhǔn)了這種治療藥物，并貼上了標(biāo)簽，允許其用于廣泛的阿爾茨海默氏癥患者，而不是藥物主要研究的非常早期的患者。美國國會調(diào)查人員發(fā)現(xiàn)，即使該公司接受了更廣泛的用途聲明，但內(nèi)部也存在缺乏證據(jù)支持的擔(dān)憂。報告稱，在受到公眾批評后，百健后來才試圖縮小該藥物的使用條件。

國會委員會獲得的文件發(fā)現(xiàn)，在百健完成并提交Aduhelm新藥申請的12個月時間里，F(xiàn)DA和百健舉行了“至少115次會議、電話和實質(zhì)性電子郵件交流”。這個數(shù)字可能被低估了，因為FDA沒有與百健會面的明確記錄。

FDA表示，它仍然致力于其批準(zhǔn)程序的完整性，其內(nèi)部審查發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)DA工作人員與百健的合作是適當(dāng)?shù)摹?/p>

FDA在一份聲明中表示：“本機(jī)構(gòu)的工作是經(jīng)常與公司互動，以確保我們有足夠的信息來為我們的監(jiān)管決策提供信息?！?/p>

FDA還使用了一種有爭議的途徑，稱為加速批準(zhǔn)，來評估Aduhelm。批評人士說，這種途徑允許許多藥物在可疑數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上進(jìn)入市場。

FDA表示，它將在適當(dāng)?shù)臅r候繼續(xù)使用加速途徑，因為它允許該機(jī)構(gòu)更早地獲得嚴(yán)重的、危及生命的疾病。

美國眾議院監(jiān)督與改革委員會主席、紐約州眾議員卡羅琳·馬洛尼(Carolyn Maloney)在一份聲明中說，該報告的發(fā)現(xiàn)應(yīng)該“為FDA改革其做法敲響警鐘”。