諾華制藥(NVS.US)：Iptacopan的APPOINT-PNH III期研究達到主要終點

智通財經(jīng)APP獲悉，諾華制藥(NVS.US)周四宣布，在未接受過補體抑制劑治療(包括抗C5療法)的患有陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的成年人中，口服單藥Iptacopan的III期APPOINT-PNH研究(NCT04820530)達到了主要終點。

據(jù)悉，諾華制藥該藥主要研究終點是評估實現(xiàn)血紅蛋白水平較基線增加的參與者比例。研究結(jié)果顯示，在24周時內(nèi)，相當一部分接受iptacopan治療的患者在不需要輸血的情況下血紅蛋白水平從基線增加到了2g/dL或更多水平。

該公司指出，試驗中iptacopan單一療法的安全性與之前報告的數(shù)據(jù)一致。諾華制藥將在即將舉行的醫(yī)學(xué)會議上提供詳細數(shù)據(jù)，并將提交作為2023年全球監(jiān)管的一部分。

諾華心血管、腎臟和代謝開發(fā)部全球負責人David Soergel稱：“iptacopan第二次治療PNH的實驗讀數(shù)表明了該療法的強大潛力，使得iptacopan可能成為市面上第一個PNH的口服單一療法?！?/p>

該公司最近公布了APPLY-PNH關(guān)鍵的III期研究的結(jié)果，該研究滿足了其兩個主要終點，盡管iptacopan先前在接受過抗C5治療的PNH患者中已表現(xiàn)出優(yōu)于抗C5治療的優(yōu)勢。