FDA接受Pharming(PHAR.US)新藥申請(qǐng) 用于治療APDS免疫缺陷病

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，荷蘭生物制藥公司Pharming Group N.V. (PHAR.US)宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已經(jīng)接受了其新藥申請(qǐng)(NDA)，用于治療美國(guó)12歲及以上成人和青少年罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷PI3Kd-過(guò)度活化綜合癥(APDS)。leniolisib是一種口服選擇性PI3Kd抑制劑。

FDA已將2023年3月29日定為《處方藥使用者付費(fèi)法案》(PDUFA)的目標(biāo)日期，與優(yōu)先審查分類一致。

Pharming在7月29日提交了NDA，基于一項(xiàng)來(lái)自leniolisib II/III期研究的陽(yáng)性數(shù)據(jù)，該研究滿足了目標(biāo)人群中指數(shù)淋巴結(jié)大小減少和免疫缺陷糾正的共同主要終點(diǎn)。該公司指出，試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑相比，leniolisib的療效有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著降低，參與者的指數(shù)淋巴結(jié)病變的基線大小和免疫功能的正?；?。

Pharming公司首席醫(yī)療官Anurag Relan成:“隨著FDA的審查，leniolisib作為美國(guó)12歲及以上成人和青少年APDS潛在的疾病修飾靶向治療藥物在監(jiān)管途徑上進(jìn)一步前進(jìn)，這些人目前依賴于支持性療法，如抗生素和免疫球蛋白替代療法?！?/p>