賽生藥業(yè)(06600)：國家藥監(jiān)局受理DANYELZA?及 GM-CSF聯(lián)合伊立替康及替莫唑胺用于原發(fā)難治性或首次復發(fā)高危神經(jīng)母細胞瘤患者的IND

智通財經(jīng)APP訊，賽生藥業(yè)(06600)發(fā)布公告，中國國家藥品監(jiān)督管理局(國家藥監(jiān)局)藥品審評中心(藥品審評中心)已受理該公司DANYELZA? (那西妥單抗)及粒細胞 — 巨噬細胞集落刺激因子(GMCSF)聯(lián)合伊立替康及替莫唑胺用于原發(fā)難治性或首次復發(fā)的高危神經(jīng)母細胞瘤患者的研究性新藥(IND)申請(203號研究)。203號研究是一項國際、單臂、多中心的II期臨床試驗。倘203號研究于中國獲批，這也將是中國研究中心首次參與神經(jīng)母細胞瘤免疫治療的國際多中心臨床研究。

神經(jīng)母細胞瘤是一種罕見的癌癥，但也是兒童期最常見的顱外實體瘤。盡管一線多模式治療取得進展，但仍有約60%的高危神經(jīng)母細胞瘤患者于完成傳統(tǒng)治療后復發(fā)。幾十年來，復發(fā)后結局一直欠佳，10年總生存率低于15%。針對兒童癌癥創(chuàng)新療法/國際兒科腫瘤學會歐洲神經(jīng)母細胞瘤小組開展的三項II期試驗(71例患者)進行的薈萃分析顯示，所有患者、原發(fā)難治性及疾病復發(fā)患者的中位無進展生存期(mPFS)分別為6.4、12.5及5.7 個月，而相應的中位總生存期(m-OS)分別為16.1、27.9及11.0個月。因此，原發(fā)難治性或疾病復發(fā)的高危神經(jīng)母細胞瘤患者在更有效及創(chuàng)新的治療方面仍存在高度未滿足的醫(yī)療需求，公司致力快速推進臨床試驗(倘獲批準)，以盡快滿足該等患者的需求。

DANYELZA? (那西妥單抗)為唯一一款獲批靶向神經(jīng)節(jié)苷脂GD2的人源化單克隆抗體。 GD2是一種神經(jīng)母細胞瘤細胞表面的腫瘤抗原。其被美國(美國)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)根據(jù)22位患者的II期臨床試驗(201號研究)授予優(yōu)先評審，獲得突破治療和孤兒藥資格，并基于總體緩解率(overall response rate, ORR)和緩解持續(xù)時間(duration of response, DOR)于2020年11月獲得其加速批準。

就神經(jīng)母細胞瘤階段及目標患者群體方面而言，203號研究與201號研究有所不同。203 號研究亦為首個嘗試以免疫治療(DANYELZA? (那西妥單抗)及GM-CSF)及化療藥物(伊立替康及替莫唑胺)聯(lián)合治療的臨床試驗。初步研究顯示，該聯(lián)合治療在目標患者群體中具有良好的療效及安全性，為推行203號研究奠定循證基礎。203號研究的開發(fā)及結果將擴大DANYELZA? (那西妥單抗)在高危神經(jīng)母細胞瘤方面的臨床應用，并惠及更多患有該疾病的兒童。

該公司于2020年12月與Y-mAbs Therapeutics, Inc.訂立許可協(xié)議，成為DANYELZA? (那西妥單抗)及omburtamab于大中華(包括中國大陸、香港、澳門及臺灣)的獨家共同開發(fā)及商業(yè)化伙伴。如獲批準，omburtamab乃用作治療患有CNS /神經(jīng)母細胞瘤的軟腦膜轉移的兒科患者。該公司將負責在該地區(qū)研發(fā)、注冊及商業(yè)化該兩個產(chǎn)品。

于獲得FDA批準后短短七個月內(nèi)，該公司于2021年7月于中國向國家藥監(jiān)局提交用于治療復發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細胞瘤患者的DANYELZA? (那西妥單抗)的生物制品許可申請(BLA)。于2021年9月，BLA獲納入優(yōu)先評審。集團亦于2021年9月于澳門提交BLA。

為于國家藥監(jiān)局獲得BLA批準前加快向中國兒科患者提供該創(chuàng)新療法，該公司于2021年6月及12月分別于海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)及中國(天津)自由貿(mào)易試驗區(qū)試點推出DANYELZA? (那西妥單抗)。于2021年10月，DANYELZA? (那西妥單抗)被列入京惠保海外特殊藥品目錄(北京市嚴重疾病基本醫(yī)療保險的補充保險)，使中國患者更容易獲得DANYELZA? (那西妥單抗)。于2022年1月，公司亦根據(jù)臺灣當?shù)氐奶厥膺M口政策開始向臺灣銷售該藥品。