基石藥業(yè)-B(02616)：普吉華?在中國獲批用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌

智通財經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，選擇性轉(zhuǎn)染重排(RET)抑制劑普吉華^?(普拉替尼膠囊)的擴展適應(yīng)癥申請已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。該項在中國的擴展適應(yīng)癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者的治療。

據(jù)悉，其關(guān)鍵亮點是普吉華^?是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。繼2021年3月，NMPA批準(zhǔn)普吉華^?用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)后，普吉華^?成功拓展適應(yīng)癥。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華^?擴展適應(yīng)癥獲批，為中國RET突變MTC及RET融合陽性TC患者帶來新的治療選擇，也特別感謝NMPA的優(yōu)先審評?；帢I(yè)始終致力于開發(fā)創(chuàng)新藥物，滿足癌癥患者未解決的醫(yī)療需求。我們將持續(xù)增強管線開發(fā)的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質(zhì)的新藥?！?/p>

普吉華^?ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示：“近年來，TC發(fā)病率持續(xù)上升。臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準(zhǔn)靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。普吉華?在晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華^?擴展適應(yīng)癥的獲批，我們期待能夠解決更多TC患者亟待滿足的臨床需求?！?/p>

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“普吉華^?擴展適應(yīng)癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC之后的又一重要里程碑。我們感謝所有為普吉華^?擴展適應(yīng)癥的臨床開發(fā)做出貢獻的患者和研究者們。我們還將繼續(xù)推進普吉華?在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創(chuàng)新療法惠及更多患者?！?/p>

普吉華^?拓展適應(yīng)癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華?在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。截止2021年4月12日的數(shù)據(jù)，共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接佇列，并接受普吉華^?起始劑量為400mg(每日一次)的治療。研究顯示，26例基線具有可測量病灶的RET突變患者中確認(rèn)的客觀緩解率(“ORR”)為73.1%，包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率(DCR)為84.6%。無論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認(rèn)緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間(“DOR”)未達到，9個月的DOR率為100%。降鈣素和癌胚抗原(CEA)水平均有大幅降低。普吉華^?耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。