圣諾醫(yī)藥-B(02257)治療原發(fā)硬化性膽管炎藥STP707臨床試驗申請獲FDA安全放行

智通財經(jīng)APP訊，圣諾醫(yī)藥-B(02257)公布，其小干擾核糖核酸(siRNA)候選藥物STP707通過靜脈給藥用于原發(fā)硬化性膽管炎(PSC)治療的I 期臨床試驗申請(IND)已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)安全放行函。公司預計在2022年第二季度啟動I期研究，將在健康的受試者中通過靜脈輸注給藥來評價STP707的安全性、耐受性和藥代藥動。

STP707利用雙靶點RNAi抑制特性，配合多肽納米PNP(HKP+H)給藥制劑可通過靜脈給藥后靶向肝組織中特定的細胞類型，如肝竇血管內(nèi)皮細胞(LSEC)和肝內(nèi)巨噬細胞(Kupffer)，敲低細胞內(nèi)TGF-β1和COX-2基因表達。當這兩種細胞過度表達TGF-β1和COX-2時，將嚴重影響肝臟組織纖維化的病理過程。一系列的臨床前動物試驗表明，靜脈注射多肽納米制劑的TGF-β1和COX-2 siRNA后，可觀察到在肝臟組織中的靶點敲低導致降低組織纖維化活性。通過進一步的噬齒動物和非人類靈長動物模型中的臨床前藥理及毒理研究，已經(jīng)為STP707推進至臨床試驗提供了安全可行的保證。

Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽表示：“隨著公司的STP707用于原發(fā)硬化性膽管炎治療的臨床試驗申請獲的FDA安全放行函，Sirnaomics將進一步研究這種對于PSC患者很有意義的治療方法。由于目前PSC是一種醫(yī)療選擇有限的罕見疾病，這會是一個重要的里程碑。公司將繼續(xù)開發(fā)多種核酸干擾藥物以滿足具有重大臨床需求的適應癥?！?/p>

Sirnaomics執(zhí)行董事兼首席醫(yī)療官Michael Molyneaux補充道：“目前尚無被批準的療法能有效地改變PSC患者所經(jīng)歷的漸進性肝臟纖維化。結果導致了大多數(shù)這類患者后來都很不幸地需要進行肝移植手術?，F(xiàn)在，患者可以從這種罕見疾病的非手術治療方案中大大受益。我們前期研究成果表明，STP707在臨床前模型中顯示了穩(wěn)定的藥物作用。公司期望在即將進行的I期臨床試驗中，會進一步了解這種治療PSC候選藥物的潛在劑量和安全性?！?/p>

Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床前及臨床階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療存在醫(yī)療需求及龐大市場機會的適應癥。Sirnaomics是在中國和美國均擁有重要市場地位的首家臨床階段RNA療法生物制藥公司，且是首家為核心產(chǎn)品STP705的RNAi療法在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的公司。