基石藥業(yè)-B(02616)：國(guó)內(nèi)首個(gè)IDH1抑制劑拓舒沃?在中國(guó)獲批 為急性髓系白血病患者提供新治療選擇

智通財(cái)經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃^?(艾伏尼布片)的新藥上市申請(qǐng)(新藥上市申請(qǐng))，用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/RAML)，為該患者人群提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。

關(guān)鍵亮點(diǎn)包括：同類首創(chuàng)藥物拓舒沃?獲批用于治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML患者。臨床研究顯示拓舒沃^?在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML中國(guó)患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，耐受性良好，安全可控。繼兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物普吉華^?和泰吉華^?和腫瘤免疫治療藥物擇捷美?獲批上市后，拓舒沃^?成為基石藥業(yè)在12個(gè)月內(nèi)成功獲批上市的第四款創(chuàng)新藥。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業(yè)發(fā)展進(jìn)程中又一重要里程碑。拓舒沃^?是基石藥業(yè)第四款成功獲批上市的創(chuàng)新藥物，從新藥上市申請(qǐng)獲得受理到成功獲批僅用了6個(gè)月的時(shí)間，這再一次體現(xiàn)了“基石速度”。此前，基石藥業(yè)已成功實(shí)現(xiàn)兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物和一款潛在同類最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物獲批上市。公司將繼續(xù)推進(jìn)豐富多元的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，為全球患者提供更多的高品質(zhì)創(chuàng)新藥?！?/p>

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃^?在中國(guó)大陸獲批用于治療R/RAML患者。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃^?在攜帶易感IDH1突變的中國(guó)R/RAML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，我們看到拓舒沃^?聯(lián)合阿扎胞苷顯著改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無(wú)事件生存期和總生存期。我們計(jì)劃與NMPA展開溝通，盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國(guó)患者?！?/p>

拓舒沃^?中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示：“一直以來(lái)，現(xiàn)有的針對(duì)IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活品質(zhì)較差。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃^?在針對(duì)IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃?的獲批將會(huì)為更多的AML患者帶來(lái)創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案，幫助他們提高生活品質(zhì)并延長(zhǎng)生命。”

2020年，拓舒沃^?被NMPA藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)，作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃^?以其明確的臨床優(yōu)勢(shì)，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

拓舒沃^?的獲批是基于一項(xiàng)中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101，該研究旨在評(píng)估拓舒沃^?口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML中國(guó)患者的藥代動(dòng)力學(xué)特徵(PK)、藥效動(dòng)力學(xué)特征(PD)、安全性和臨床療效。拓舒沃^?在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML中國(guó)患者的研究中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，及良好的耐受性。在30例可評(píng)估患者中，主要療效終點(diǎn)完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率(“CR+CRh”)為36.7%(11/30)，其中11例患者均達(dá)到了CR。CR+CRh的中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到，估計(jì)的12個(gè)月的CR+CRh的持續(xù)緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)以優(yōu)選口頭報(bào)告形式公布。