新股消息 | 北?？党?專注罕見病領域創(chuàng)新療法

智通財經(jīng)APP獲悉，北海康成制藥有限公司(CANbridge Pharmaceuticals Inc.)不久前向港交所遞交了上市申請，準備在香港上市。大摩、Jefferies為北?？党陕?lián)席保薦人，投資者包括WuXi PharmaTech Healthcare Fund I L.P.、藥明生物(香港)有限公司、RA Capital Health Fund, L.P.、杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司等。

公司簡介

北?？党墒菍Ｗ⒂诤币姴〉娜蝾I先生物醫(yī)藥公司，致力于研究、開發(fā)及商業(yè)化變革性的療法。自2012年成立以來，北?？党梢汛蛟炝素S富且差異化的產(chǎn)品管線，包含針對部分最普遍的罕見疾病以及罕見腫瘤適應癥的13種極具市場潛力的藥物資產(chǎn)，其中3種產(chǎn)品已上市、3種候選藥物處于臨床階段，2種候選藥物處于IND準備階段、2種候選藥物處于臨床前階段以及3種處于先導識別階段的基因療法產(chǎn)品。

在罕見病領域，北海康成擁有7種生物制劑及小分子候選產(chǎn)品，用于治療亨特氏綜合癥(MPS II)及其他溶酶體貯積病(LSD)、補體介導紊亂、A型血友病、代謝紊亂，以及罕見膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥(ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)及膽道閉鎖(BA)。2020年9月，隨著用于治療黏多糖貯積癥二型（以下簡稱MPS II）的酶替代療法（ERT）藥物Hunterase?(CAN101)在國內(nèi)批準上市，北?？党沙蔀閲鴥?nèi)首個且唯一將酶替代療法（ERT）藥物投入商業(yè)化應用的醫(yī)藥企業(yè)。與此同時，北?？党蛇€在新加坡健康志愿者中啟動了CAN106的1期臨床試驗，并于2021年7月獲得國家藥監(jiān)局的新藥臨床試驗(IND) 批準, 用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥。此外，北海康成用于治療戈謝病的CAN103臨床試驗申請(IND)已獲國家藥監(jiān)局正式受理；

在罕見腫瘤領域，北?？党烧_發(fā)的CAN008將用于治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)。2018年，CAN008在臺灣完成了 1期臨床試驗，并成功與亞洲新診斷的GBM患者橋接。北?？党捎媱澯?021年下半年在中國內(nèi)地完成CAN008 2期臨床試驗的首例患者給藥。其他兩種腫瘤產(chǎn)品——CaphosolTM (CAN002)及Nerlynx?(CAN030)已分別在中國內(nèi)地及大中華區(qū)獲得了上市許可。

在基因療法領域，北?？党墒褂肔ogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體，開發(fā)兩種分別用于治療法布雷病及龐貝氏病的基因治療產(chǎn)品。北?？党膳cUMass合作，贊助開發(fā)神經(jīng)肌肉疾病基因治療方案的研究項目，并獲得獨家選擇權。同時，公司還在內(nèi)部開發(fā)靶向不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平臺，例如中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)及肌肉疾病。

產(chǎn)品介紹及其商業(yè)化潛力

北海康成核心產(chǎn)品CAN008是一種正開發(fā)用于治療GBM的CD95-Fc糖基化融合蛋白，并于2016年9月經(jīng)臺灣食品藥物管理署(TFDA)授權，開始在臺灣對新診斷為GBM患者進行聯(lián)合放射療法(RT)及替莫唑胺(TMZ)1期試驗。公司計劃于2021年下半年在國內(nèi)開展2期臨床試驗時進行首例患者給藥。目前有3種治療GBM的靶向藥物在中國上市，有7種藥物在全球范圍內(nèi)開發(fā)。

CAN108 (maralixibat)作為一種新型口服、最低限度吸收的藥劑，旨在選擇性抑制頂端鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(ASBT)并治療罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥(ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)及膽道閉鎖(BA)。2021年4月，CAN108(maralixibat)獲得Mirum在大中華區(qū)開發(fā)、制造及商業(yè)化運用的獨家許可。在全球范圍內(nèi)，目前有2種治療ALGS的靶向藥物、2種治療PFIC的藥物和4種治療BA的藥物正在開發(fā)中。

CAN103是中國本土正在開發(fā)的針對戈謝病(GD)的ERT，也是北?？党捎?018年從藥明生物(02269)收購的擁有全球開發(fā)和商業(yè)化專有權的首個罕見病藥物。GD是一種GBA基因突變引發(fā)的溶酶體貯積病，2020年中國患病人數(shù)達3000人。目前有6種針對GD的靶向藥物在美國上市，有7種藥物正在全球范圍內(nèi)開發(fā)。

CAN106是針對補體C5的創(chuàng)新型、人源化單克隆抗體，用于治療補體失調(diào)的疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。北?？党蓪AN106擁有全球商業(yè)化權利。CAN106也是北海康成和藥明生物及Privus Biologics建立戰(zhàn)略合作伙伴關系后，共同開發(fā)進入臨床階段的罕見病治療藥物。

同時，北海康成的重點臨床前候選產(chǎn)品還包括CAN107、CAN105。其中CAN107是中國開發(fā)的家族性低磷酸血癥佝僂病(XLH)重組人源抗FGF23單克隆抗體，目前處于CMC階段，為進入IND研究做準備。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，此患病率約為1/20,000。

作為用于治療A型血友病的藥物， CAN105是一種重組人源化雙特異性抗體，可橋接活化因子IX和因子X以恢復缺失的活化因子VIII的功能。2020年，中國有超過12萬名A型血友病患者，且逐年遞增。CAN105預計將在2021年下半年進入臨床前研究階段。

此外，北?？党捎?019年1月從GC Pharma(或GC)授權引進Hunterase? (CAN101)。Hunterase? (CAN101)是一種用于治療黏多糖貯積癥II型(MPS II)的酶替代療法，在全球10多個國家銷售，并于2012年1月獲得MFDS的孤兒藥銷售許可。截至目前，Hunterase? (CAN101)已獲得阿爾及利亞、白俄羅斯、哈薩克斯坦和俄羅斯的銷售許可，并已在巴西、埃及、印度、馬來西亞、阿曼、土耳其及委內(nèi)瑞拉批準作為用于治療MPS II的處方藥。Hunterase? (CAN101)也是目前中國唯一可用于MPS II的靶向治療藥物。

在基因療法領域，sL65為用于基因編輯和基因療法的下一代嗜肝性的AAV衣殼平臺。數(shù)據(jù)顯示，衣殼在人源化小鼠模型和非人類靈長類動物中對人肝細胞進行高效的功能轉(zhuǎn)導，衣殼的可製造性得到改善，對人類血清樣品中預先存在的中和抗體更具抵抗力。北?？党墒褂脧? LogicBio Therapeutics 獲得許可的 AAV sL65 衣殼載體開發(fā)兩種基因治療產(chǎn)品，用于治療法布里病和龐貝病，并可選擇使用相同的載體開發(fā)兩種額外的適應癥和用于治療的臨床階段基因編輯程序。

財務概況

于2019年、2020年截至12月31日止及2020年、2021年截至3月31日止三個月，公司的總收益分別為人民幣146.9萬元、人民幣1203.2萬元及人民幣74.2萬元、人民幣655.5萬元。毛利潤為人民幣96.5萬元、人民幣687.8萬元及人民幣45.5萬元、人民幣366.4萬元。研發(fā)費用分別為人民幣5538.3萬元、約人民幣1.10億元、人民幣841.4萬元及人民幣6700.1萬元。