2020年創(chuàng)新藥獲批最大贏家：諾華(NVS.US)

本文來自微信公眾號(hào)“醫(yī)藥魔方”。

2020年，美國(guó)FDA共批準(zhǔn)了53款新藥，歐洲EMA共批準(zhǔn)了42款新藥，中國(guó)NMPA共批準(zhǔn)了48款新藥。本文將3個(gè)主要監(jiān)管機(jī)構(gòu)的新藥批準(zhǔn)情況作一匯總統(tǒng)計(jì)。

2020年，有20家企業(yè)收獲2項(xiàng)以上的創(chuàng)新藥批準(zhǔn)。諾華是最大贏家，共收獲了9項(xiàng)批準(zhǔn)。其次是羅氏、賽諾菲，均有6項(xiàng)新藥批準(zhǔn)；武田、BMS、默沙東各有4項(xiàng)新藥批準(zhǔn)；拜耳、吉利德、禮來和Blueprint Medicines等各有3項(xiàng)新藥批準(zhǔn)。

2020年獲批創(chuàng)新藥數(shù)量最多的企業(yè)

NO.1 諾華(NVS.US)

諾華在2019年就是斬獲新藥數(shù)量最多的藥企（10項(xiàng)），2020年能夠再獲豐收主要是歐洲地區(qū)的貢獻(xiàn)，共有6款新藥獲得EMA批準(zhǔn)。

其中比較值得關(guān)注的新藥包括治療wAMD的新一代抗VEGF眼科藥物brolucizumab（EMA批準(zhǔn)）、降血脂RNAi療法inclisiran（EMA批準(zhǔn)）、治療SMA的基因療法onasemnogene abeparvovec（EMA批準(zhǔn)），治療多發(fā)性硬化的新一代S1PR調(diào)節(jié)劑西尼莫德（EMA、NMPA批準(zhǔn)，日本也予批準(zhǔn)），治療非小細(xì)胞肺癌的c-Met抑制劑卡馬替尼（FDA批準(zhǔn)）、鐮狀細(xì)胞貧血癥新藥crizanlizumab（EMA批準(zhǔn)）。

諾華不僅是2020年新藥獲批最大贏家，也是2020年醫(yī)保目錄更新的大贏家，共有8個(gè)新產(chǎn)品及新適應(yīng)癥通過醫(yī)保談判成功進(jìn)入2020年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，4個(gè)產(chǎn)品成功續(xù)約。諾華對(duì)外披露自1987年以來共有超過80多個(gè)創(chuàng)新藥物在中國(guó)獲批；共計(jì)30個(gè)藥物在最近3年被納入國(guó)家醫(yī)保目錄；未來4年還將在中國(guó)提交50個(gè)新藥申請(qǐng)。

NO.2 羅氏

羅氏2020年在歐、美、中三地分別收獲2款新藥。恩美曲妥珠單抗來到中國(guó)，成為中國(guó)首個(gè)批準(zhǔn)的抗體偶聯(lián)藥物。阿替利珠單抗獲得NMPA首次批準(zhǔn)，參與到了中國(guó)的PD-1/PD-L1市場(chǎng)大戰(zhàn)。

比較受關(guān)注的兩款藥物則分別是治療1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）的口服SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑risdiplam，以及治療視神經(jīng)脊髓炎的IL-6R單抗satralizumab。

Risdiplam能夠改變SMN2基因外顯子7的選擇性剪接，產(chǎn)生全長(zhǎng)的SMN mRNA，從而表達(dá)功能性SMN蛋白。Risdiplam呈液體狀態(tài)，可以口服或通過鼻飼管給藥，能夠持久地增加并維持整個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)和機(jī)體外周組織的SMN蛋白水平，是首個(gè)也是唯一一個(gè)可以在家使用的SMA療法。

Satralizumab是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)用于治療視神經(jīng)脊髓炎的IL-6R抑制劑，采用了先進(jìn)的再循環(huán)抗體技術(shù)，具有較長(zhǎng)的半衰期也是第一個(gè)可以皮下注射的視神經(jīng)脊髓炎藥物，適合anti-aquaporin-4抗體陽性的患者，可以由患者自己或看護(hù)人完成注射，每四周一次。

NO.3 賽諾菲(SNY.US)

賽諾菲在中國(guó)拿下的兩款新藥分別是罕見病藥物用于黏多糖貯積癥I型患者的注射用拉羅尼酶濃溶液，以及治療中重度特應(yīng)性皮炎的度普利尤單抗注射液。度普利尤單抗是賽諾菲管線中的超級(jí)重磅產(chǎn)品，自2020年6月17日獲批，已經(jīng)通過2020年底的醫(yī)保目錄談判進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，有望為賽諾菲提供業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)動(dòng)力

NO.4 輝瑞(PFE.US)

輝瑞在9月份召開的投資者會(huì)議上披露，其JAK1抑制劑abrocitinib、反義療法vupanorsen和20價(jià)肺炎球菌結(jié)合疫苗可產(chǎn)生的峰值年收入將超過30億美元；杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法也有望超過20億美元的峰值年銷售額，以及另外6個(gè)年銷售超過10億美元的產(chǎn)品及5個(gè)可達(dá)到5-10億美元年銷售額產(chǎn)品。

預(yù)計(jì)到2025年，這些產(chǎn)品將為輝瑞帶來150億的銷售額，以幫助其渡過2026年開始的下一波的專利到期潮。

NO.5 武田

其中，維得利珠單抗被于2018年11月正式列入中國(guó)第一批《臨床急需境外新藥名單》，3月獲批之后即通過了最新醫(yī)保談判，進(jìn)入2020新版國(guó)家醫(yī)保目錄，中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）或克羅恩?。–D）患者均可享受醫(yī)保報(bào)銷政策。此外，于2019年12月18日獲批的反流性食管炎治療藥物富馬酸伏諾拉生也進(jìn)入新版醫(yī)保目錄。

NO.6 BMS

NO.7 默沙東(MRK.US)

默沙東2020年共收獲3款新藥，其中多拉韋林單藥制劑于2020年11月獲得NMPA的批準(zhǔn)，用于與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合治療無NNRTI類耐藥的HIV-1感染成年患者；2型糖尿病新藥艾托格列凈于2020年7月獲得NMPA批準(zhǔn)；此外EMA還批準(zhǔn)了一款治療成人因需氧革蘭氏陰性菌引起的感染的復(fù)方抗生素。

NO.8 拜耳

拜耳2020年在歐、美、中各收獲一款新藥，分別是治療非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)性前列腺癌的達(dá)羅他胺、治療美洲錐蟲病的硝呋替莫以及治療去勢(shì)抵抗性前列腺癌的α-粒子輻射放射性治療藥物氯化鐳 [223Ra] 注射液。

NO.9 吉利德(GILD.US)

吉利德2020年最受關(guān)注的藥物莫過于治療COVID-19的瑞德西韋。該藥物先后獲得EMA和FDA批準(zhǔn)使用。瑞德西韋是核苷類RNA依賴的RNA聚合酶（RdRp）競(jìng)爭(zhēng)性抑制劑，是一種抗病毒藥物。吉利德2020年獲批的另一款藥物是用于治療活動(dòng)性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的JAK1小分子抑制劑filgotinib。

NO.10 禮來(LLY.US)

禮來阿貝西利片于2020年12月29日獲得NMPA的批準(zhǔn), 用于激素受體（HR）陽性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

此外，禮來還在美國(guó)囊獲2款新藥，治療RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和甲狀腺癌的塞爾帕替尼（Selpercatinib）以及PET顯像診斷阿爾茨海默病的flortaucipir F18。

NO.11 Blueprint Medicines(BPMC.US)

這2款藥物的中國(guó)區(qū)商業(yè)化權(quán)益皆在基石藥業(yè)手里，目前基石藥業(yè)已經(jīng)向 NMPA遞交這2款產(chǎn)品新藥上市申請(qǐng)。

NO.12 葛蘭素史克(GSK.US)

NO.13 Alnylam(ALNY.US)

Alnylam制藥公司是RNAi療法開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。該公司2020年共有2款藥物拿下3項(xiàng)批準(zhǔn)。1型原發(fā)性高草酸尿癥新藥lumasiran分別獲得FDA及EMA批準(zhǔn)，givosiran獲得EMA批準(zhǔn)用于治療12歲及以上青少年急性肝卟啉癥(AHP)。

Givosiran是一種皮下使用的N－乙酰半乳糖胺結(jié)合RNA干擾療法，是繼Onpattro（patisiran）之后第二款獲得FDA批準(zhǔn)上市的RNAi新藥；而lumasiran則是繼Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）之后的全球第三款RNAi療法。

結(jié)語

在衛(wèi)生事件成為全球焦點(diǎn)的2020年，全球主流藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審評(píng)審批工作備受外界關(guān)注，F(xiàn)DA、EMA以及NMPA這3大監(jiān)管機(jī)構(gòu)不負(fù)眾望，批準(zhǔn)的新藥數(shù)量在50款上下，與2019年基本持平。

從企業(yè)的緯度，跨國(guó)藥企過去一年的新藥獲批個(gè)數(shù)明顯高于國(guó)內(nèi)藥企和小型Biotech公司。以Blueprint Medicines和Alnylam制藥為代表的美國(guó)Biotech公司因獨(dú)特的技術(shù)開發(fā)的產(chǎn)品也受到了多個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，逐步走向市場(chǎng)。

（編輯：張金亮）