基石藥業(yè)-B(02616)：avapritinib于治惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥 患者皮膚病變癥狀顯著減輕

智通財(cái)經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，公司的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (BPMC.US)于6月6日公布了PIONEER臨床試驗(yàn)第1部分最新臨床資料，采用多個(gè)皮膚病變相關(guān)定性、定量指標(biāo)評(píng)估結(jié)果顯示，avapritinib在治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥(ISM)患者中顯示出可靠、持續(xù)的臨床有效性。

此外，ISM 癥狀評(píng)估表(ISM-SAF)總癥狀評(píng)分(TSS)評(píng)估顯示，接受avapritinib治療組患者總體疾病癥狀改善程度顯著，并于24周隨訪期間耐受良好。上述資料發(fā)表于2020年歐洲過敏癥和臨床免疫學(xué)會(huì)(EAACI)數(shù)字年會(huì)。

系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥(SM)是一種罕見疾病，幾乎所有患者具有KIT D816V突變、以肥大細(xì)胞失控增殖和過度活化為特征。該病可導(dǎo)致患者全身狀況虛弱、胃腸道和神經(jīng)認(rèn)知癥狀，包括危及生命的過敏反應(yīng)。瘙癢、潮紅和色素性皮損等其他皮膚表現(xiàn)常見，可明顯影響生活品質(zhì)。avapritinib是針對(duì)KIT-D816V突變的強(qiáng)效、高選擇性抑制劑。

基石藥業(yè)與Blueprint Medicines已達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，推進(jìn)pralsetinib、avapritinib和fisogatinib在中國內(nèi)地及中國香港特別行政區(qū)、中國澳門特別行政區(qū)和中國臺(tái)灣地區(qū)的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程。Blueprint Medicines保留對(duì)上述3種產(chǎn)品在全球其他國家的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

有關(guān)重點(diǎn)消息包括：在ISM患者中開展的PIONEER臨床試驗(yàn)最新資料顯示，治療24周時(shí)，avapritinib組癥狀緩解率為60%，安慰劑組為0%，癥狀緩解定義為總癥狀評(píng)分降低≥30%;avapritinib用于晚期 SM(AdvSM)患者的EXPLORER臨床試驗(yàn)最新資料于6月12日在歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)網(wǎng)路視頻年會(huì)上發(fā)表。

avapritinib是一種已獲USFDA批準(zhǔn)的激酶抑制劑，商品名為AYVAKIT?，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤 (GIST)成人患者。avapritinib尚未被USFDA批準(zhǔn)于美國用于治療任何其他適應(yīng)癥，包括SM，且尚未被其他地區(qū)健康監(jiān)管部門批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥。