基石藥業(yè)-B(02616)：精準治癌藥BLU-667 I期注冊性研究完成首例中國患者給藥

智通財經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)公布，由該公司合作伙伴 Blueprint Medicines Corporation (納斯達克股份代號：BPMC) (Blueprint) 開發(fā)的 BLU-667 于其 I 期注冊性研究中完成首例中國患者給藥。此次臨床試驗是正在進行的全球 I 期 ARROW 研究的一部分，旨在評估 BLU-667 在 RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌或其他晚期實體瘤患者中的總體緩解率 (ORR) 、緩解持續(xù)時間、藥代動力學、藥效學和安全性。

肺癌是全球發(fā)病率及病死率最高的惡性腫瘤。中國受環(huán)境污染及高吸煙率等高風險因素的影響，每年約有 73 萬例新發(fā)肺癌病例和 61 萬例肺癌相關(guān)死亡病例。非小細胞肺癌占所有肺癌的 80%至 85%，而 RET 融合在非小細胞肺癌中的發(fā)生率約為 1%至 2%。對于 RET 融合的非小細胞肺癌的一線標準治療為含鉑雙藥化療，二線治療為細胞毒藥物或免疫檢查點抑制劑的單藥治療，但療效均不理想。因而，患者遭受巨大的生理及心理痛苦，生活品質(zhì)下降。

甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌癌癥，近幾年發(fā)病率呈現(xiàn)上升。中國每年約有 9 萬例甲狀腺癌新發(fā)病例和 6800 例甲狀腺癌相關(guān)死亡病例。甲狀腺髓樣癌占所有甲狀腺癌的 2%至 5%，幾乎所有遺傳性甲狀腺髓樣癌患者和約 50%的散發(fā)性甲狀腺髓樣癌患者均伴有 RET 基因突變。目前，中國甲狀腺髓樣癌患者尚無有效的獲批標準治療方案。

BLU-667 是一種口服、高選擇性和強效的 RET 抑制劑。2018 年 6 月，基石藥業(yè)自 Blueprint 獲得了包括 BLU-667 在內(nèi)的3種藥物在中國大陸及港澳臺的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint 保留這3款藥物在世界其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

2019 年 6 月，Blueprint 發(fā)布了 ARROW 臨床試驗的最新成果。無論何種 RET 突變腫瘤類型，BLU-667 均顯示持續(xù)的抗腫瘤活性，且耐受性良好。

基石藥業(yè)董事長、執(zhí)行董事兼首席執(zhí)行官江寧軍表示：“在所有惡性腫瘤中，肺癌無論發(fā)病率還是死亡率在中國都高居榜首。BLU-667 是一款極具潛力的藥物，可以彌補中國 RET 融合非小細胞肺癌及其他 RET 變異腫瘤的現(xiàn)存治療空白。很高興通過我們的不懈努力，成功實現(xiàn)了作為這項進行中的全球注冊性研究一部分的第一例中國患者給藥。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新表示：“針對不同基因型的癌癥，精準治療藥物如 BLU-667 可能極為有效且能夠為患者帶來顯著的臨床獲益。ARROW 全球研究目前為止得到的數(shù)據(jù)令人鼓舞。我有信心憑借基石藥業(yè)的執(zhí)行力，我們可以高效地推進這一臨床試驗在中國的開展，使中國的 RET 變異腫瘤患者可以盡早接受這一療法。”