生物科技Sarepta Therapeutics（SRPT.US）：DMD藥物三期測試結(jié)果積極

生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc（SRPT.US）此前宣布杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）藥物的三期期中分析結(jié)果積極。43名受試者的分析結(jié)果顯示，相較安慰劑對照組，治療組患者48周后抗肌萎縮蛋白均值出現(xiàn)統(tǒng)計(jì)上的大幅上升。

美國食品和藥物管理局（FDA）于2016年9月16日批準(zhǔn)了該公司的新藥Exondys51（eteplirsen）注射液，此為首個(gè)獲準(zhǔn)用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的藥物。Exondys51僅適用于確診攜帶抗肌萎縮蛋白基因的51號外顯子跳躍突變的患者，這個(gè)群體在杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者中大約占13％。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種由基因突變引起的遺傳病，這一基因缺陷導(dǎo)致肌肉細(xì)胞不能產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白，進(jìn)而影響肌肉的正常功能。Sarepta旗下的DMD藥物casimersen通過外顯子跳躍這一方式幫助機(jī)體的細(xì)胞機(jī)器產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白。