遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)罕見病藥氨己烯酸擬被列入優(yōu)先審評名單

智通財(cái)經(jīng)APP訊，遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)公布，于2019年3月21日，該集團(tuán)自主研發(fā)用于難治性局部癲癇病及嬰兒痙攣癥的氨己烯酸片，因符合原國家食品藥品監(jiān)督管理局《總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批意見》規(guī)定，而擬被列入優(yōu)先審評名單。這次共有五款國產(chǎn)藥品獲納入優(yōu)先審評名單，而該公司的氨己烯酸是唯一一款因作為中國首款此類罕見病藥物而被選中，這也是該集團(tuán)繼用于高氨血癥的卡谷氨酸片之后擬進(jìn)入優(yōu)先審評名單的又一款罕見病藥物。

世界衛(wèi)生組織的報(bào)告指出，癲癇患病率在發(fā)達(dá)國家、發(fā)展中國家和不發(fā)達(dá)國家分別為0.5%、0.72%及1.12%，全球平均癲癇發(fā)病率約為0.6%，其中叁分之一屬難治性，一般治療方式為使用藥物、手術(shù)、生酮飲食、迷走神經(jīng)刺激術(shù)等聯(lián)合治療。根據(jù)世界著名醫(yī)療市場咨詢機(jī)構(gòu)艾昆緯資料所示，截止2018年11月美國塬研首個(gè)治療嬰兒痙攣藥物Sabril(商品名：喜保寧)在美國銷售約為1.8億美元。根據(jù)流行病學(xué)調(diào)查，中國患病率約為0.7%，每年每10萬人約有35人新發(fā)現(xiàn)患有癲癇病，目前暫無良好治療方式及治療藥物。

公司稱，該集團(tuán)自主研發(fā)氨己烯酸，此次擬獲納入優(yōu)先審評名單，將進(jìn)一步加速該產(chǎn)品的上市審批及注冊，為中國患難治性癲癇及嬰兒痙攣癥罕見病患提供一種有效的醫(yī)治藥物。

此外，該集團(tuán)一貫重視創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)和引進(jìn)，除了現(xiàn)有心腦血管和五官科眼科以及選擇性放射治療腫瘤等核心細(xì)分領(lǐng)域之外，亦將罕見病藥物列為產(chǎn)品研發(fā)的重點(diǎn)之一。該集團(tuán)希望其罕見病藥產(chǎn)品能夠利用優(yōu)先審評通道完成注冊，盡快向廣大中國罕見病患者提供有效、高品質(zhì)的醫(yī)藥產(chǎn)品，為社會(huì)和醫(yī)療事業(yè)做出更大貢獻(xiàn)。

據(jù)悉，該集團(tuán)自2014年起與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院合作，共同研發(fā)多款罕見病藥。據(jù)中國醫(yī)藥報(bào)發(fā)布的市場資料表明，中國罕見病患者人數(shù)超過2000萬。而如果考慮到人口數(shù)量，中國罕見病藥物市場將會(huì)有約396億美元的潛在市場。然而，因患病人群相對少，研發(fā)成本高昂的塬因，以往鮮有中國醫(yī)藥企業(yè)予以重視。

近年來，中國出臺多項(xiàng)政策，大力支持和鼓勵(lì)罕見病藥物的引進(jìn)和研發(fā)，包括將加強(qiáng)罕見病藥保障寫入2019年國務(wù)院《政府工作報(bào)告》，罕見病治療用藥將會(huì)優(yōu)先調(diào)入國家醫(yī)保目錄以及增值稅方面的優(yōu)惠政策等，旨在為廣大中國罕見病患者解決基本用藥問題，降低長期嚴(yán)重的疾病給病患及家庭所帶來的病痛和傷害。