免去上百次治療！輝瑞(PFE.US)基因療法獲FDA批準(zhǔn)上市

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，輝瑞(Pfizer/PFE.US)宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其所開(kāi)發(fā)的一次性基因療法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治療18歲或以上中度至重度血友病B成人患者，這些患者正在接受凝血因子IX(FIX)預(yù)防治療，或目前或過(guò)去有危及生命的出血，或反復(fù)發(fā)生嚴(yán)重的自發(fā)性出血事件。這些患者體內(nèi)經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)未偵測(cè)到靶向腺相關(guān)病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)衣殼的中和抗體。

據(jù)悉，血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致缺乏凝血因子IX?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生每周或每月多次定期靜脈輸注凝血因子IX，一年可能需要進(jìn)行超過(guò)一百次以上的治療，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。

Beqvez是一種新型的在研基因療法，含有生物工程化的腺相關(guān)病毒衣殼和FIX基因的高活性變體。對(duì)于血友病B患者來(lái)說(shuō)，這種基因治療的目標(biāo)是使他們能通過(guò)一次性治療產(chǎn)生自體的FIX蛋白，而非像目前的標(biāo)準(zhǔn)治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。輝瑞于2014年12月以2000萬(wàn)美元預(yù)付款從Spark Therapeutics獲得Beqvez。加拿大衛(wèi)生部(Health Canada)于今年1月批準(zhǔn)Beqvez上市，目前歐洲藥品管理局(EMA)正在進(jìn)行該療法的審評(píng)。

除了Beqvez，輝瑞目前還有另外兩款基因療法giroctocogene fitelparvovec與fordadistrogene movaparvovec處于臨床3期試驗(yàn)階段，分別用以治療血友病A和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)患者。此外，輝瑞也正在進(jìn)行一項(xiàng)3期試驗(yàn)，檢視其在研組織因子途徑抑制單抗marstacimab用于治療體內(nèi)存有(或無(wú))凝血因子抑制物的血友病A和B患者。目前美國(guó)FDA與EMA正在審評(píng)marstacimab的上市許可申請(qǐng)。