Alnylam(ALNY.US)公布阿爾茨海默病RNAi療法I期臨床積極數(shù)據(jù) 單針持續(xù)藥效可長達(dá)10個(gè)月

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，10月25日，Alnylam Pharmaceuticals(ALNY.US)公布了其RNAi療法ALN-APP治療阿爾茨海默病(AD)和腦淀粉樣血管病(CAA)的臨床I期試驗(yàn)的積極中期結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，單劑量ALN-APP的持續(xù)藥效可長達(dá)10個(gè)月，同時(shí)，與AD和CAA相關(guān)的淀粉樣蛋白片段Aβ42和Aβ40顯著降低。

ALN-APP是一種靶向淀粉樣前體蛋白(APP)的RNAi療法藥物，由Alnylam與Regeneron合作開發(fā)。目前，單劑量ALN-APP的進(jìn)一步探索正在Ia期臨床部分進(jìn)行中。此外，第一名患者現(xiàn)已在Ib期臨床部分(多劑量部分)中給藥。Ib期臨床部分首先在加拿大啟動(dòng)，現(xiàn)在也已獲得在英國和荷蘭進(jìn)行所需的所有批準(zhǔn)。

Alnylam ALN-APP項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Tim Mooney表示：“這些中期數(shù)據(jù)表明單劑量ALN-APP可以實(shí)現(xiàn)深度靶向作用、長時(shí)間作用，也進(jìn)一步說明了RNAi療法在沉默中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)致病基因方面的潛力。我們會(huì)繼續(xù)進(jìn)行Ib部分，進(jìn)一步探索ALN-APP治療AD和CAA的機(jī)會(huì)?！?/p>