北?？党?B(01228)罕見病新藥適應(yīng)癥國內(nèi)申報(bào)上市 并在中國臺(tái)灣地區(qū)獲批

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，10月9日，北?？党?B(01228)在研罕見病新藥氯馬昔巴特口服溶液迎來兩項(xiàng)重要進(jìn)展。一是向中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)申報(bào)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，并獲得受理。二是在中國臺(tái)灣地區(qū)獲得批準(zhǔn)上市，治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢。

據(jù)了解，根據(jù)與Mirum公司的協(xié)議，北?？党蓳碛新锐R昔巴特口服溶液在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán)，用于治療包括膽道閉鎖(BA)、ALGS和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)在內(nèi)的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應(yīng)癥。

此前，氯馬昔巴特口服溶液已在中國大陸和香港地區(qū)、加拿大、美國、歐盟等地獲批上市，用于治療ALGS患者膽汁淤積性瘙癢。此外，該藥還獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法認(rèn)定，以及治療ALGS、PFIC和BA的孤兒藥物資格。

據(jù)公開資料顯示，此次為氯馬昔巴特口服溶液在中國遞交的第二項(xiàng)上市申請(qǐng)。今年9月，氯馬昔巴特口服溶液已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療2月齡及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)患者的膽汁淤積瘙癢癥。根據(jù)北?？党砂l(fā)布的2023年半年報(bào)，該公司預(yù)計(jì)于2023年下半年在中國大陸和臺(tái)灣地區(qū)提交該產(chǎn)品用于治療PFIC的新藥申請(qǐng)。

此前，氯馬昔巴特口服溶液已在治療PFIC的3期MARCH研究中取得了積極頂線數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了候選藥在廣泛亞型PFIC患者的療效，共有93例年齡介于1-17歲的患者入組。結(jié)果顯示，與接受安慰劑的患者相比，接受了氯馬昔巴特口服溶液治療的所有PFIC亞型的患者，主要與次要終點(diǎn)均獲得了高度的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的改善。其中主要終點(diǎn)為與基線時(shí)相比瘙癢嚴(yán)重程度的改善，而次要終點(diǎn)則是與基線相比的血清膽汁酸水平。

另一方面，根據(jù)北?？党尚侣劯逯赋?，氯馬昔巴特口服溶液已在中國臺(tái)灣地區(qū)獲批上市，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢。

此次氯馬昔巴特口服溶液的獲批基于Mirum公司開展的關(guān)鍵ICONIC研究和RISE嬰兒安全性研究的數(shù)據(jù)，以及多年對(duì)ALGS患者數(shù)據(jù)的收集。ICONIC研究顯示，與安慰劑相比，氯馬昔巴特口服溶液對(duì)于瘙癢癥具有統(tǒng)計(jì)學(xué)及臨床意義的減少，血清膽汁酸亦明顯減少，兩者在數(shù)年治療內(nèi)均可持久得到改善。RISE研究的中期數(shù)據(jù)支持該藥用于小于12個(gè)月嬰兒組的適應(yīng)癥。